In oncologia, uno studio clinico è uno studio scientifico condotto su pazienti, il cui obiettivo è trovare modi migliori per gestire il cancro.
I saggi si distinguono generalmente per:
Le sperimentazioni cliniche sono soggette a rigide normative, sia dal punto di vista medico che etico e legale. I pazienti possono partecipare a una sperimentazione clinica solo dopo aver dato il loro consenso. A tal fine, ricevono informazioni complete e dettagliate, sia orali che scritte, prima di firmare un modulo di consenso informato. In qualsiasi momento, i pazienti hanno il diritto di cambiare idea e ritirarsi dallo studio.
Questo è un sottotipo di sperimentazione clinica interventistica il cui obiettivo è testare un nuovo trattamento (farmaci, radioterapia, chirurgia...). Lo scopo di una sperimentazione terapeutica è generalmente quello di studiare se il nuovo trattamento offre un vantaggio rispetto ai trattamenti normalmente utilizzati: migliore efficacia, riduzione degli effetti collaterali, miglioramento della qualità della vita, ecc.
Una coorte in uno studio clinico si riferisce a gruppo specifico di partecipanti a uno studio di ricerca clinica che condividono determinate caratteristiche o criteri di inclusione specifici o ricevere l'intervento secondo una modalità specifica. Gli studi clinici possono avere una o più coorti, a seconda dello scopo dello studio e della complessità della malattia.
Nei cosiddetti studi comparativi (ad esempio studio di fase 3), i risultati della sperimentazione clinica vengono generalmente analizzati confrontando i risultati della coorte che riceve il trattamento sperimentale (chiamato gruppo interventistico) con quelli di un gruppo di controllo che riceve il trattamento di riferimento o il placebo (in assenza di un trattamento standard convalidato).
I criteri di inclusione ed esclusione sono criteri definiti in anticipo per selezionare i partecipanti a uno studio clinico. Vengono utilizzati per garantire che i partecipanti siano idonei allo studio e per garantire la sicurezza e l'affidabilità dei risultati.
I criteri di inclusione sono le caratteristiche che i partecipanti devono avere per essere inclusi nella sperimentazione clinica. I criteri di esclusione, invece, sono caratteristiche che impediscono ai partecipanti di essere inclusi nella sperimentazione clinica. Per partecipare a una sperimentazione clinica, un paziente deve soddisfare tutti i criteri di inclusione e non avere criteri di esclusione.
È essenziale rispondere a quante più domande possibili durante il Ricerca Klineo per abbinare il profilo e la patologia del paziente ai criteri di inclusione ed esclusione e per trovare gli studi clinici più pertinenti.
Un placebo è un prodotto che ha lo stesso aspetto del farmaco da valutare, ma che non contiene un principio attivo.
I placebo vengono utilizzati negli studi clinici per consentire di confrontare gli effetti di un farmaco o trattamento attivo con quelli di un placebo. Il placebo viene somministrato ai partecipanti al gruppo di controllo della sperimentazione clinica, mentre il farmaco o il trattamento attivo viene somministrato ai partecipanti al gruppo sperimentale. I partecipanti spesso non sanno se stanno assumendo il farmaco o il placebo, il che rende possibile misurare la vera efficacia del trattamento attivo confrontando i risultati tra i due gruppi.
Tuttavia, i placebo non vengono utilizzati in tutti gli studi clinici e non sono appropriati per tutte le condizioni mediche.
Per gli studi terapeutici che testano un farmaco, gli studi clinici di fase 1 corrispondono molto spesso alla prima somministrazione di un farmaco all'uomo. Gli studi di fase 1/2 sono una variante degli studi di fase 1, consentono una valutazione preliminare dell'efficacia alla dose selezionata o per testare le combinazioni di farmaci.
Generalmente comprendono un numero limitato di pazienti (da 10 a 40). Lo scopo principale di questi studi è studiare la tolleranza ai farmaci e definire la dose e la frequenza di somministrazione che saranno raccomandate per gli studi successivi. Una sperimentazione di fase 1 dura in genere da uno a due anni. Solo alcuni servizi oncologici sono autorizzati a istituirli.
Pertanto, la dose massima tollerata, il profilo di tossicità e l'attività farmacologica del farmaco da solo o talvolta in combinazione con un altro farmaco, vengono determinati alla fine del test. Generalmente, lo studio si svolge in due fasi: prima, una fase di aumento della dose con la partecipazione di un numero limitato di pazienti per livello di dose (in genere da 3 a 6 pazienti), poi una fase di estensione durante la quale sono incluse diverse dozzine o anche un centinaio di pazienti (parte di fase 2 dello studio) (fase 2 dello studio) per confermare l'attività e la tolleranza antitumorale preliminari.
Il vantaggio di questi studi di fase 1/2 è quello di facilitare l'accesso rapido a molecole innovative, in particolare ai cosiddetti farmaci «biologici».
Per gli studi terapeutici che testano un farmaco, gli studi clinici di fase 2 mirano a confermare l'attività clinica e/o farmacologica preliminare del farmaco alla dose raccomandata al termine della fase 1.
Uno studio clinico di fase 2 è uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale su un numero maggiore di pazienti con la malattia bersaglio (da 40 a 80 in media).
In questi studi è incluso un numero limitato di pazienti (da 40 a 80 in media). Alcuni studi di fase 2 confrontano due trattamenti. La durata di una fase 2 è generalmente da due a tre anni, a seconda della patologia selezionata e del numero di pazienti.
Per gli studi terapeutici che testano un farmaco, gli studi clinici di fase 3, chiamati anche studi comparativi, mirano a valutare l'efficacia di un nuovo farmaco rispetto al trattamento standard. Questi studi comprendono un gran numero di pazienti, che vanno da diverse centinaia a diverse migliaia, e generalmente durano dai quattro ai cinque anni, a seconda della malattia e dell'effetto previsto.
A seconda dei risultati delle sperimentazioni di fase 3, lo sponsor può richiedere l'autorizzazione all'immissione in commercio (MA) che consentirà successivamente la commercializzazione del nuovo prodotto.
Per gli studi terapeutici che testano un farmaco, uno studio clinico di fase 4 è uno studio condotto dopo l'approvazione e la commercializzazione del trattamento. I farmaci continuano a essere monitorati rigorosamente a lungo termine, il cosiddetto post-AMM, al fine di raccogliere informazioni sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento, in particolare esaminando gli effetti indesiderati rari che potrebbero non essere stati rilevati nelle fasi precedenti (Farmacovigilanza).
Gli studi di fase 4 possono anche essere destinati a valutare questo nuovo farmaco approvato in diverse condizioni di somministrazione, ad esempio la frequenza di somministrazione, il numero di cicli, la durata dell'infusione...
Una sperimentazione clinica viene generalmente condotta in diversi centri contemporaneamente. Si dice che sia uno studio multicentrico. Sebbene il centri esperti come i Centri Ospedalieri Universitari (CHU) o i Cancer Control Centers (CLCC) sono generalmente i luoghi principali in cui vengono condotti gli studi clinici, si stanno aprendo sempre più in centri medici periferici o privati.
Con Klineo, i pazienti possono facilmente trovare il centro più vicino dove è aperta la sperimentazione clinica inserendo semplicemente il loro indirizzo o quello del loro ospedale/centro.
Attualmente, secondo l'ultimo rapporto pubblicato dall'INCa (National Cancer Institute) sugli studi clinici in oncologia nel 2019, 30.000 i pazienti partecipano a studi clinici di oncologia in Francia, ma ciò rappresenta meno di 5% pazienti.
L'aumento del numero di inclusioni negli studi clinici in Francia è uno degli obiettivi della nuova strategia decennale che fa seguito ai precedenti piani contro il cancro.
La partecipazione a una sperimentazione clinica può avere diversi vantaggi nel migliorare la gestione del cancro. Ecco alcuni esempi:
Questi potenziali benefici possono variare a seconda del trattamento studiato, delle condizioni di salute del paziente e di altri fattori. È importante parlare con il medico dei potenziali benefici della partecipazione a una sperimentazione clinica.
Più in generale, la partecipazione a una sperimentazione clinica può contribuire al progresso della ricerca medica e contribuire a migliorare i trattamenti per i nuovi pazienti. I progressi scientifici passati e attuali sono stati possibili solo grazie alla partecipazione di volontari sani e malati alla ricerca clinica. Qualsiasi trattamento prescritto da un medico è stato precedentemente oggetto di una sperimentazione clinica.
Come con qualsiasi trattamento, è probabile che i trattamenti ricevuti durante gli studi clinici abbiano effetti collaterali.
Gli effetti collaterali possono variare a seconda del trattamento ricevuto e delle condizioni mediche studiate. Prima di decidere di partecipare a una sperimentazione clinica, i partecipanti ricevono informazioni dettagliate sugli obiettivi dello studio, sulle procedure e sui rischi potenziali, e devono dare il loro consenso informato se vogliono partecipare. In qualsiasi momento, possono riconsiderare la loro decisione e abbandonare lo studio.
Generalmente, in oncologia, è indicata una sperimentazione clinica:
È importante discutere con il medico la possibilità di partecipare a uno studio clinico per determinare se è appropriato per te in base all'evoluzione della tua condizione e della tua storia medica.
In generale, non è opportuno partecipare a una sperimentazione terapeutica se l'attuale trattamento è ancora efficace e ben tollerato. Tuttavia, con Klineo, è possibile creare una cartella clinica per essere informati sulle sperimentazioni pertinenti anche prima del passaggio a una nuova linea di trattamento.
Alcuni studi clinici non sono aperti a pazienti con metastasi cerebrali. Altri test, da parte loro, sono aperti a pazienti oncologici con metastasi cerebrali. È importante discutere con il medico della possibilità di partecipare a uno studio clinico per determinare se è appropriato per voi in base all'evoluzione della vostra condizione e alla storia clinica.
La partecipazione a una sperimentazione clinica per un paziente è gratis ma a differenza di un volontario sano, non dà luogo a remunerazioni o compensi finanziari. Tuttavia, tutte le spese mediche come gli esami e le cure necessarie sono interamente coperte dallo sponsor. Inoltre, nelle sperimentazioni promosse a livello industriale, i costi sostenuti, come i costi di trasporto durante la sperimentazione clinica, sono generalmente coperti integralmente.
Se il trattamento si rivela inefficace o scarsamente tollerato, il team di ricerca può decidere di modificare prematuramente il trattamento o interrompere la partecipazione del paziente nella sperimentazione clinica in conformità con il protocollo di studio.
I partecipanti a uno studio clinico hanno un accesso stretto e regolare all'équipe medica responsabile dello studio, che monitora attentamente la propria salute e risponde a qualsiasi dubbio o domanda relativa al trattamento somministrato. Se il trattamento si rivela inefficace, l'équipe medica collaborerà con il partecipante allo studio per sviluppare un piano di assistenza alternativo. In qualsiasi momento, i pazienti hanno anche il diritto di ritirarsi dallo studio.
Su Klineo, hai la possibilità di condividere con il tuo oncologo gli studi clinici che ti sembrano pertinenti.
Per condividerli, è sufficiente associare il tuo profilo a quello del tuo oncologo, inserendo le relative informazioni nella home page del paziente. Il tuo oncologo riceverà quindi una notifica per connettersi alla piattaforma. Klineo per convalidare questa associazione. Puoi quindi condividere i tuoi studi direttamente con lui e lui può anche fare una nuova ricerca per trovare altri studi clinici adatti alla tua patologia.
Se uno o più test ti sembrano adatti, può quindi contattare direttamente tramite Klineo i medici investigativi responsabili della sperimentazione clinica.
I risultati degli studi clinici sono soggetti a esame rigoroso prima di essere pubblicato su riviste scientifiche. Questo processo di revisione tra pari prevede la revisione e la valutazione del rapporto da parte di esperti per garantire affidabilità dell'analisi e delle conclusioni.
Quando un nuovo approccio si è dimostrato sicuro ed efficace in una sperimentazione clinica, può diventare un nuovo standard di pratica medica. Ciò può comportare una modifica del trattamento per i pazienti con la stessa condizione.
Come viene garantita la mia sicurezza durante la mia partecipazione a una sperimentazione clinica?
I protocolli di sperimentazione clinica sono rigoroso, regolamentato e supervisionato da organismi di regolamentazione, garantiscono la sicurezza dei partecipanti a una sperimentazione. Una sperimentazione terapeutica è soggetta all'approvazione e al controllo dei consigli scientifici, del CPP (Comitato per la protezione delle persone) e delle autorità sanitarie (Agenzia nazionale per la sicurezza dei farmaci).
Prima di partecipare allo studio, il medico deve informare i pazienti sugli obiettivi, i trattamenti utilizzati, i possibili effetti collaterali e gli esami di sorveglianza richiesti. I pazienti devono dare il loro consenso per iscritto e ricevere un opuscolo informativo. Partecipando a una sperimentazione terapeutica, i pazienti vengono attentamente monitorati dal team sanitario che ne monitora continuamente la sicurezza segnalando immediatamente eventuali effetti collaterali o complicanze mediche indesiderati. I pazienti hanno la libertà di revocare il proprio consenso e abbandonare lo studio in qualsiasi momento.